Ефективність ліків (лат. effectus — дія або efficio — дію) — показник, що характеризує суму позитивних ефектів прояву бажаної лікувальної дії певного ЛП. Терапевтична дія ліків визначається їх якісним і кількісним складом, який формується в процесі розроблення та виробництва й оцінюється під час доклінічного вивчення та клінічних випробувань і зазвичай доповнюється певними технологічними стандартами виробництва й контролю якості. Ефективність, як і безпека, є основними показниками їх якості, за які несе відповідальність власник реєстраційного посвідчення в порядку чинного законодавства, що є ресурсом для здійснення фармаконагляду (див. Фармакологічний нагляд).
Чинники, від яких залежить Е.л., поділяються на основні [хімічна будова, мол. м., доза (див. Дозування ліків), ступінь гідратації, структурні, просторові (положення окремих замісників молекули), електрофізичні (ступінь іонізації, коефіцієнт розподілу в біорідині) та інші характеристики АФІ (див. Активний фармацевтичний інгредієнт)] та другорядні (перемінні) чинники, які можуть суттєво впливати як на якісні, так і кількісні показники Е.л. Відповідно до біофармацевтичної концепції (див. Біологічна фармація) усі перемінні чинники мають біологічну значущість впливу на Е.л. і, в свою чергу, поділяються на фармацевтичні (технологічні, виробничі) та біологічні (фізіологічні та біохімічні), які мають тісний взаємозв’язок і зумовлюють швидкість і повноту вивільнення та всмоктування АФІ з фармацевтичної системи.
На етапі створення й виробництва ліків домінують такі фармацевтичні чинники: фізичний стан АФІ (здатність до поліморфізму, дисперсність, агрегатний стан, фільність, форма кристалів тощо), зумовлюючий інтенсивність процесів дифузії (вивільнення та всмоктування), що впливає на біодоступність (див. Біологічна доступність). Оптимальне поєднання АФІ з допоміжними речовинами, впливає на технологічні, споживчі, економічні характеристики та терапевтичну дію; науково обґрунтований вибір технології та виду лікарської форми (див. Фармацевтична технологія, Лікарська форма), які забезпечують передбачені фізико-хімічні, фармакокінетичні та фармакодинамічні показники ЛП або контрольоване вивільнення та адресну доставку АФІ, дозволяють уникнути небажаного впливу чинників зовнішнього середовища, забезпечують зручність застосування та зберігання ЛП.
На ефективність ліків суттєво впливають також пов’язані між собою біологічні (фізіологічні та біохімічні) перемінні чинники (вік, стать, маса тіла, імунний статус, генетичні особливості пацієнта; наявність у ШКТ корисної мікрофлори та активність ферментів, коферментів і вітамінів, наявність супутніх захворювань, особливо печінки та нирок, характерність перебігу основного захворювання тощо). Необхідно враховувати нераціональне застосування ліків, особливо їх несумісність та взаємодію з іншими ЛП при одночасному прийомі (див. Взаємодія ліків), наркотиками, алкоголем, ДД, продуктами харчування тощо. На Е.л. можуть впливати також навколишнє середовище (температура, променева енергія, магнітне поле, метеорологічні, гіпо- та гіпербаричні умови), хронофармакологічні особливості ЛП (див. Хронофармакологія), біоритмічний статус пацієнта (див. Біологічні ритми), час та умови застосування ліків протягом доби; інформованість спеціалістів (лікаря, фармацевта) щодо фармакотерапевтичного досьє пацієнта, готовність останнього виконувати надані рекомендації стосовно використання ліків (див. Комплаєнс), економічні (див. Фармакоекономіка) та безліч інших чинників.
Необхідно зазначити, що потенційна (визначена) Е.л. може змінюватися при зберіганні їх у неналежних (не передбачених НТД) умовах.
Биологическая доступность лекарственных средств: принципы и проблемы // Сер. тех. докл. ВОЗ. — Женева, 1975. — № 556; Взаимодействие лекарств и эффективность фармакотерапии / Л.В. Деримедведь, И.М. Перцев, Е.В. Шуванова и др.; Под ред. проф. И.М. Перцева. — Х., 2002; Тиманюк В.А., Животова Е.Н. Биофизика. — Х., 2003; Справочник по клинической фармакологии и фармакотерапии / Под ред. проф. И.С. Чекмана, проф. А.И. Пелещука, проф. О.А. Пятака. — К., 1986; Фармацевтичні та медико-біологічні аспекти ліків / І.М. Перцев, О.Х. Пімінов, М.М. Слободянюк та ін.; За ред. І.М. Перцева. — Вінниця, 2007.